2025年5月27日 20:35

該積極意見基于RATIONALE-309的研究結果，百澤安?聯合化療用于鼻咽癌患者一線治療顯示出具有統計學顯著性的無進展生存期改善

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）發布積極意見，推薦批準百澤安?（替雷利珠單抗）聯合吉西他濱和順鉑用于復發性、不適合根治性手術或放療、或轉移性鼻咽癌成年患者的一線治療。

意大利米蘭IRCCS基金會國家癌癥研究所頭頸癌腫瘤內科主任Lisa Licitra教授表示：“化療一直是轉移性鼻咽癌的標準治療方法，但復發和遠處轉移仍是治療失敗及死亡的重要原因，新的治療方案將具有重要意義。RATIONALE-309研究結果顯示，替雷利珠單抗聯合化療展現出穩健的臨床獲益，該療法有望大幅降低復發性或轉移性鼻咽癌患者病情進展或死亡風險。”

此次適應癥擬擴展至鼻咽癌是基于百濟神州RATIONALE-309（NCT03924986）研究的結果。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心3期研究，旨在評估替雷利珠單抗聯合吉西他濱和順鉑用于復發性或轉移性鼻咽癌成年患者一線治療的有效性和安全性。該研究隨機分配了263例初治患者，并在預設的期中分析時達到了其主要終點，顯著延長了意向性治療（ITT）人群的無進展生存期（PFS）（HR0.52[95%CI:0.38,0.73]p<0.0001）。替雷利珠單抗聯合化療組的中位PFS為9.2個月，而安慰劑聯合化療組為7.4個月。一項更新分析的有效性結果與期中分析結果一致。替雷利珠單抗聯合化療組的中位總生存期（OS）為45.3個月，安慰劑聯合化療組為31.8個月。替雷利珠單抗聯合化療總體耐受性良好，未發現新的安全性信號。

百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示：“今天宣布的結果是2025年CHMP針對替雷利珠單抗發布的第二項積極意見，凸顯出該藥物有望在歐盟用于治療一個新的瘤種，并惠及更多癌癥患者。作為實體腫瘤產品組合的一款基石藥物，我們很高興看到替雷利珠單抗已在全球獲得100多項監管批準，覆蓋美國、歐盟、中國和日本等主要市場，展現出替雷利珠單抗用于治療多種不同適應癥的實力。”

此次適應癥擴展匯總安全性數據包括3,900多例患者，按照批準的給藥方案接受了替雷利珠單抗單藥治療（n=1,952）或聯合化療治療（n=1,950）。替雷利珠單抗聯合化療最常見的3級或4級不良反應（≥2%）包括中性粒細胞減少癥、貧血、血小板減少癥、低鈉血癥、低鉀血癥、疲勞、感染性肺炎、淋巴細胞減少癥、皮疹、食欲減退、天門冬氨酸氨基轉移酶升高和丙氨酸氨基轉移酶升高。

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的適應癥包括：用于符合條件的胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；聯合化療用于廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療；以及三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥，涵蓋一線和二線治療1。

關于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌是一種頭頸部腫瘤，起源于鼻咽部2，即連接鼻腔和咽喉通道3。鼻咽癌的解剖位置較深，早期癥狀輕微且不典型，因此確診時往往達到中晚期4。鼻咽癌全球每年約有13.3萬例新發癌癥病例和8萬例死亡病例，且呈現獨特地區分布特征，主要分布在亞洲5。鼻咽癌5年總生存率約為63%，但晚期患者生存率會降至49%6。

關于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合；其設計旨在最大限度減少與巨噬細胞中Fcγ受體的結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

作為百濟神州實體瘤產品組合的基石藥物，百澤安?是已在多種腫瘤類型和疾病領域中顯示出潛力。其臨床開發項目迄今已在35個國家和地區開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組約14,000例患者。目前百澤安?已在全球46個國家和地區獲批，并已惠及150多萬例患者。

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于百澤安?聯合化療能顯著降低復發性或轉移性鼻咽癌（NPC）患者疾病進展或死亡的風險，百濟神州支持更多癌癥患者生存獲益的能力，以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

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參考文獻：

1本新聞稿涉及的適應癥范圍僅供參考，不構成臨床診斷依據，具體適應癥范圍以國家藥監局批準的藥品說明書為準，任何醫療決策需遵醫囑執行。2National Cancer Institute. Nasopharyngeal Cancer Treatment.Available at: https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq#:~:text=Nasopharyngeal%20cancer%20is%20a%20type,breathing%2C%20speaking%2C%20or%20hearing. Last accessed April 15,2025.3Cleveland Clinic.Nasopharynx. Available at:https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.Last accessed:April 15,2025.4Wei,X.,Chen,B.,Wang,Z.et al.Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019.BMC Public Health24,1931 (2024).https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-95Yang Y,Pan J et al.Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer:A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell 2023;41:1061–1072.6Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer.American Cancer Society.Available at:https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.htmlLast accessed:April 15,2025.