2025年3月4日 19:00

新適應癥基于一項全球3期試驗結果，該試驗表明百澤安?聯合化療可顯著改善PD-L1陽性患者的總生存期

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準百澤安?（替雷利珠單抗）聯合含鉑化療用于腫瘤表達PD-L1（≥1）的不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）成人患者一線治療。

威斯康星大學Carbone癌癥中心副教授 Nataliya Uboha 博士表示：“百澤安?聯合化療獲批用于ESCC成人患者的治療，擴大了該疾病患者的一線治療選擇。ESCC患者迫切需要有效治療方案，而百澤安?已被證明可以改善該患者群體的治療結果。”

這一新獲批適應癥是基于百濟神州RATIONALE-306（NCT03783442）試驗的結果。這是一項隨機、安慰劑對照、雙盲全球3期試驗，旨在評估百澤安?聯合含鉑化療用于不可切除、局部晚期復發或轉移性ESCC成人患者（n=649）一線治療的有效性和安全性。該研究達到了其主要終點，與安慰劑聯合化療組相比，隨機接受百澤安?聯合化療治療的成人患者總生存期（OS）得到顯著改善。探索性分析表明，意向性治療（ITT）人群治療效果改善主要可歸因于在PD-L1≥1患者亞組中觀察到的結果。PD-L1陽性（≥1）人群（n=481）OS分析顯示，百澤安?聯合化療組患者的中位OS為16.8個月，而安慰劑聯合化療組患者的中位OS為9.6個月（HR：0.66，[95% CI：0.53，0.82]），前者死亡風險降低34%。這些結果表明ESCC患者一線治療OS獲得前所未有的改善。

百濟神州實體腫瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示?：“今天的獲批是我們在不到一年時間里第三次獲得FDA批準，這充分體現出我們致力于推進創新療法和滿足腫瘤治療關鍵需求的決心。FDA批準百澤安?用于晚期ESCC的一線治療，標志著我們在這一充滿挑戰的疾病領域中，為滿足治療需求又邁出重要一步。我們對患者、臨床醫生和研究人員深表感謝，是他們的堅持和勇氣讓這項進展成為可能。”

RATIONALE-306還評估了百澤安?聯合化療的安全性。最常見的嚴重不良反應（發生率≥2%）為感染性肺炎、吞咽困難、腹瀉、疲乏和食管狹窄。最常見的不良反應（發生率≥20%）為貧血、疲乏、食欲減退、惡心、便秘、體重降低、腹瀉、外周感覺神經病、嘔吐和口腔黏膜炎。

百澤安?已在美國獲批作為單藥用于治療既往接受過系統化療（不含PD-1/PD-L1抑制劑）后不可切除或轉移性ESCC的成人患者，以及聯合化療用于胃和胃食管結合部（G/GEJ）癌成人患者的一線治療。

關于食管鱗狀細胞癌（ESCC）

在全球范圍內，食管癌是癌癥相關死亡的第六大常見原因，ESCC是最常見的組織學亞型，占食管癌的近90%。預計2040年將有957,000例新發食管癌病例，相比2020年增加近60%，這表明需要額外的有效治療方案1。食管癌是一種進展迅速的致命性疾病，超過2/3的患者在診斷時已到晚期或發生轉移，發生遠處轉移的患者預期五年生存率低于6%2。

關于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合。其設計最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

百澤安?是百濟神州實體瘤產品組合的基石產品，已在多種腫瘤類型和疾病領域中顯示出潛力。百澤安?臨床開發項目迄今已在35個國家或地區開展70項試驗，包括21項注冊可用研究，入組約14,000例受試者。百澤安?已在45個市場獲批，全球超過130萬例患者接受了治療。

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括百澤安?改善ESCC患者治療效果的能力；百濟神州推進創新療法及滿足腫瘤治療關鍵需求的能力；以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近年度報告的10-K表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

參考文獻：

1Morgan E, et al. The Global Landscape of Esophageal Squamous Cell Carcinoma and Esophageal Adenocarcinoma Incidence and Mortality in 2020 and Projections to 2040: New Estimates From GLOBOCAN 2020. Gastroenterology. 2022 Sep;163(3):649-658.e2. doi: 10.1053/j.gastro.2022.05.054. Epub 2022Jun 4. PMID: 35671803.2National Cancer Institute. Cancer stat facts: esophageal cancer. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/esoph.html.