近期，中山大學腫瘤防治中心黃慧強教授作為通訊作者于《Cancer》雜志發表文章《米托蒽醌脂質體單藥治療復發或難治性成熟T細胞和NK細胞腫瘤患者：一項2期、多中心、開放、單臂試驗》。復發/難治性成熟T細胞和NK細胞淋巴瘤的治療一直是臨床面臨的重大挑戰，患者通常預后不佳，且傳統治療方案的效果有限。近年來，隨著對腫瘤生物學和藥物遞送系統的深入研究，新型治療藥物的研發取得了顯著進展。多恩達?（米托蒽醌脂質體，Liposomal Mitoxantrone, Lipo-MIT）是由石藥集團自主研發，全球首創的米托蒽醌納米脂質體制劑，作為一種新型的化療藥物，因其獨特的藥物遞送系統和潛在的低毒性而備受關注。該研究為一項單臂、開放、多中心的2期臨床試驗，從2018年4月26日至2022年8月10日，共納入108例符合入組標準的受試者并予以治療。受試者中位年齡為53歲（年齡區間：26-78歲），其中30.6%的受試者年齡達60歲及以上。所有患者入組前均接受過全身化療，78例受試者（72.2%）接受過兩線及以上系統化療，32例（29.6%）接受過放療，4例（3.7%）曾接受自體造血干細胞移植。根據獨立評審委員會（IRC）評估結果，最佳療效達完全緩解（CR）的有25例，部分緩解（PR）的有20例，經確認的客觀緩解率（ORR）為41.7%（45/108，95% CI：32.3-51.5%），經確認的CR率為23.1%；研究者評估的ORR為46.3%（15 例 CR + 35 例 PR，50/108，95% 置信區間：36.7-56.2%），經確認的CR率為13.9%。如瀑布圖所示（圖A），依據IRC評估，86.5%的患者治療后靶病灶腫瘤體積呈現縮小態勢。中位隨訪時長為29.5個月，中位緩解持續時間（DoR）尚未達到（圖B）。經IRC評估，達客觀緩解的共45例，其中84%（38/45）的受試者客觀緩解維持3個月以上。中位無進展生存期（PFS）為8.5個月（95% CI：6.0 - 11.9）（圖C），中位總生存期（OS）為23.3個月（95% CI：12.0 - 未達到）（圖D）。安全性方面，治療期間最常見的不良事件為白細胞計數降低（75例，69.4%）、中性粒細胞計數降低（73例，67.6%）和血小板計數降低（47例，43.5%）。研究期間未發生明確由蒽環類藥物導致的心臟安全事件。??本研究首次表明，Lipo-MIT單藥治療復發/難治性成熟T細胞和NK細胞淋巴瘤具有顯著療效和可控安全性，為該類患者提供了新的治療選擇。雖然研究存在單臂設計、隨訪期相對較短及計算蒽環類藥物累積劑量時未納入脂質體阿霉素等局限性，但后續正在開展的隨機對照3期臨床試驗（NCT04668690）將進一步評估Lipo-MIT與現有治療方案的療效和安全性差異，有望為臨床治療提供更有力的證據，推動該領域的發展，為患者帶來更多生存希望。