近日，恒瑞醫(yī)藥子公司上海恒瑞醫(yī)藥有限公司的注射用SHR-A2102單藥治療既往含鉑化療和PD-(L)1抑制劑治療失敗的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入擬突破性治療品種公示名單。今年4月，該產(chǎn)品用于治療晚期尿路上皮癌適應癥已獲得美國食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）授予快速通道資格（fast track designation, FTD）。

尿路上皮癌（UC）是泌尿系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤之一，UC主要為腎盂、輸尿管、膀胱和尿道的尿路上皮惡性腫瘤，其中膀胱癌約占90%^[1]。2022年中國癌癥統(tǒng)計報告預計國內(nèi)每年膀胱癌新病例為9.2萬例（男性7.1萬例，女性2.1萬例），死亡4.3萬例（男性3.2萬例，女性1.1萬例）^[2]。針對含鉑化療和PD-(L)1治療失敗的晚期尿路上皮癌患者，后續(xù)缺乏其他治療手段預后較差，仍存在較大治療需求。

注射用SHR-A2102是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的且具有知識產(chǎn)權的靶向Nectin-4的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），可通過與Nectin-4表達的腫瘤細胞結(jié)合并內(nèi)吞，在腫瘤細胞溶酶體內(nèi)通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導細胞周期阻滯從而誘導腫瘤細胞凋亡。在SHR-A2102-I-101研究中，注射用SHR-A2102初步顯示了在多線治療后的晚期UC受試者中的療效和可耐受的安全性^[3]，具體數(shù)據(jù)將在近期的學術會議中公布。目前除了尿路上皮癌適應癥外，SHR-A2102還在開展多項Ⅰ-Ⅱ期臨床研究，涵蓋食管癌等疾病領域。此前，SHR-A2102用于治療晚期實體瘤的臨床試驗申請已獲得美國FDA許可，目前處于臨床Ⅱ期。

基于恒瑞醫(yī)藥模塊化ADC創(chuàng)新平臺（HRMAP），經(jīng)過10年的ADC研發(fā)積累，恒瑞成為國內(nèi)在熱門靶點上布局進展靠前、兼具諸多差異化ADC產(chǎn)品的企業(yè)，至今已有包括SHR-A2102在內(nèi)的12個新型、具有差異化的ADC分子成功獲批臨床，其中HER2 ADC SHR-A1811（瑞康曲妥珠單抗）進入上市申報階段，3款產(chǎn)品處于臨床Ⅲ期，6款產(chǎn)品實現(xiàn)國際同步開發(fā)，還有多個創(chuàng)新藥產(chǎn)品布局各個實體腫瘤治療領域，以期為患者帶來更多的治療選擇。未來，恒瑞醫(yī)藥將繼續(xù)堅持“以患者為中心”的理念，聚焦未獲滿足的臨床需求，力爭研制出更多的新藥、好藥，惠及全球患者。

什么是突破性療法認定？

為鼓勵研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布了《國家藥監(jiān)局關于發(fā)布＜突破性治療藥物審評工作程序（試行）＞等三個文件的公告》（2020年第82號），明確了突破性療法的納入范圍：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發(fā)。

參考文獻

[1] Globocan 2022.

[2] Chinese medical journal, 2022, 135(05): 584-590.

[3] 研究登記號NCT05735275.