近日，恒瑞醫(yī)藥子公司廣東恒瑞醫(yī)藥有限公司收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)》，批準(zhǔn)1類新藥HRS-9813膠囊開(kāi)展用于進(jìn)展性肺纖維化（progressive pulmonary fibrosis，PPF）的臨床試驗(yàn)。經(jīng)查詢，目前國(guó)內(nèi)外尚無(wú)同類藥物獲批上市。

間質(zhì)性肺疾病（interstitial lung disease，ILD）是一組彌漫性肺部病變，部分纖維化性ILD患者盡管經(jīng)過(guò)規(guī)范治療，其肺纖維化病程仍呈進(jìn)行性進(jìn)展，稱為進(jìn)展性肺纖維化（progressive pulmonary fibrosis，PPF）。根據(jù)定義，PPF是除特發(fā)性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）以外的慢性、進(jìn)展性、致纖維化性ILD^[1]，其不僅病理生理特點(diǎn)與IPF相似，而且在疾病的不可逆進(jìn)展、肺功能惡化和死亡風(fēng)險(xiǎn)等方面均與IPF的臨床行為相似。PPF在我國(guó)屬于罕見(jiàn)病，據(jù)報(bào)道約30%-40%的ILD患者可能會(huì)發(fā)展成為PPF^[2]。PPF預(yù)后差，通常導(dǎo)致呼吸衰竭甚至死亡。有數(shù)據(jù)顯示其診斷后3年死亡率約為25%~58.8%，中位生存期為3~5年^[3]。

目前國(guó)內(nèi)外獲批用于PPF治療的藥物可以減緩疾病進(jìn)展，但不能逆轉(zhuǎn)或停止疾病進(jìn)展，并且會(huì)產(chǎn)生可能導(dǎo)致治療延遲或停止的副作用^[3]。PPF目前的治療在安全性和患者依從性方面還存在不足，仍存在巨大的未滿足的臨床需求^[4]。

HRS-9813是由恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥。HRS-9813能夠阻礙纖維細(xì)胞被招募至肺損傷部位，最終抑制纖維細(xì)胞分化為肌成纖維細(xì)胞，降低肺纖維化進(jìn)程。此前HRS-9813緩釋膠囊已獲批開(kāi)展用于IPF適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)。

參考文獻(xiàn)：

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[3]Flaherty, Kevin R et al. Nintedanib in Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases.The New England journal of medicine vol. 381,18 (2019): 1718-1727.

[4]黃慧，徐作軍.國(guó)際特發(fā)性肺纖維化指南及進(jìn)展性肺纖維化臨床診療指南摘譯[J]. 中華結(jié)核和呼吸雜志,2022,45(7):721-724